Американската администрация по храните и лекарствата одобри заявление за регистрация на Trikafta, лекарство, произведено от Vertex Pharmaceuticals, за лечение на пациенти на 12 и повече години с най-честата мутация на муковисцидоза , F508del. Голям крайъгълен камък за всички, но особено за тийнейджърите с това заболяване, които преди това не са имали възможности, както заяви Нед Шарплес от FDA:
„Днешното историческо одобрение е свидетелство за тези усилия, като се предостави ново лечение за по-голямата част от пациентите с муковисцидоза, включително юноши, които преди това не са имали възможности и дава на другите от общността на муковисцидозата достъп до по-нататъшна ефективна терапия. "
Това е първата тройна комбинирана терапия, Trikafta комбинира 3 лекарства, които действат върху дефектния протеин CFTR поради мутации в гена CFTR, от които най-широко разпространена е мутацията F508del. Trikafta помага на дефектния протеин поради тази мутация да функционира по-ефективно, за разлика от другите терапии, които се използват в момента.
Лекарството е ефективно при всички пациенти на възраст 12 и повече години с поне една мутация F508del, която е практически най-честата, засягаща 90% от населението с муковисцидоза. Това означава, че за приблизително 6000 души с муковисцидоза само в САЩ причината за заболяването може да бъде лекувана за първи път.
Ефикасността е демонстрирана, както се съобщава от FDA, от две различни проучвания, едно от 24 седмици, проведено върху 403 пациенти с мутация F508del и мутация на втория алел. Друго проведено на 107 пациенти с две идентични мутации на F508del.
Както знаете, муковисцидозата е рядко, прогресиращо и опасно заболяване, което причинява натрупване на гъста слуз в белите дробове, храносмилателния тракт и други части на тялото, причинявайки дихателни, храносмилателни и други сериозни усложнения.
Понастоящем лечението е във фаза III проучвания за пациенти на възраст от 6 до 11 години, които имат една мутация F508del и една минимална функционална мутация, както и тези с две мутации F508del. Терапията ще бъде оценена и за деца под 6-годишна възраст.
Gunnar Esiason, едно от многото деца, засегнати от муковисцидоза в света, лекувани с лекарството експериментално, приветства новината за одобрението с голям ентусиазъм и във facebook коментира:
„Животът ми се промени на 9 април 2021 г., когато взех първата си доза„ Triple Combo “във фаза III клинично изпитване. Тройната комбинация, наречена заради различните си компоненти, е лекарство, предназначено за лечение на основната причина за муковисцидоза … "
„Оттогава всичко се промени. Днес, година и половина по-късно, FDA одобри това лекарство под името Trikafta. Нямам търпение да видя как хората с МВ ще работят за промяна на света сега, когато почти цялата ни общност ще има достъп до това променящо живота лекарство. "
Животът ми се промени на 9 април 2021 г., когато взех първата си доза от „Triple Combo“ във фаза III клинично изпитване. …
Публикувано от Gunnar Esiason в понеделник, 21 октомври 2021 г.
И вероятно отсега нататък животът ще се промени за много други деца и за много хора, засегнати от тази ужасна болест.
Може да се интересувате и от:
Марко Джустиниани, момче, болно от муковисцидоза, което приема веганската диета (ВИДЕО)
Лора Де Роза
